監管趨勢

01  CDE公開征求《創新藥研發期間風險管理計劃撰寫技術指導原則（征求意見稿）》意見

為指導申請人規范撰寫創新藥研發期間風險管理計劃，藥審中心組織起草了《創新藥研發期間風險管理計劃撰寫技術指導原則》，經中心內部討論，現形成征求意見稿。征求意見時限為自發布之日2025年5月6日起1個月。

信息來源于CDE官網

02  ICH馬德里大會聚焦先進療法監管創新，擬推基因與細胞治療可比性新指南

2025年，國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）在西班牙馬德里召開大會，大會上確定了四個新指南主題，以及梳理了現有指南的進展。新指南包括《先進療法藥物（ATMP）生產工藝發生變更時的可比性》，該計劃為ICH現行Q5E指南起草一份新附件，以解決 ATMP（如基因和細胞療法）特有的開發和監管挑戰。

信息來源于網絡

03  EMA啟動ATMP GMP指南修訂，強化無菌要求與生產靈活性平衡

歐洲藥品管理局（EMA）近日宣布啟動《先進療法藥品（ATMP）生產質量管理規范（GMP）》指南修訂，旨在與2023年8月生效的歐盟無菌藥品生產附錄1（GMP Annex 1）對齊，同時保留對細胞與基因治療等先進療法（ATMP）生產的靈活監管框架。修訂征求意見截止于2025年7月8日，最終指南預計2026年發布。

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行業動向

01  全球首款針對1型糖尿病的干細胞療法3期臨床即將完成

Vertex Pharmaceuticals宣布，全球首個基于干細胞的1型糖尿病（T1D）療法VX-880的3期臨床試驗進展順利，計劃2025年上半年完成受試者招募，2026年提交上市申請。該療法通過移植體外分化的胰島細胞恢復患者血糖調節能力，1/2期數據顯示，全劑量組患者HbA1c均降至7.0%以下，超70%時間血糖正常，多數可減少或停用外源胰島素。Vertex正擴大產能，預計初期覆蓋歐美約6萬重度患者。

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02  波士頓科學Vercise Genus?腦起搏器中國上市，開啟神經調控精準時代

2025年5月23日，波士頓科學在第十四屆亞澳立體定向與功能神經外科學會（AASSFN）年會上宣布，其全球領先的Vercise Genus?植入式腦深部神經刺激（DBS）系統正式在中國上市。該產品于2024年10月獲批，近期已完成國內首批臨床植入，為帕金森病患者提供更精準、長效的治療選擇。

據悉，Vercise Genus是屬于第四代DBS產品，于2021年被納入國家藥品監督管理局的“創新醫療器械特別審查程序”，目前已經通過了中國藥監局、FDA和歐洲CE的三重認證。

相較于傳統DBS系統，Vercise Genus? DBS系統通過精準定位、可視化操作、長效性能、個體化治療四大核心優勢，重塑臨床帕金森病治療范式。

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