監管趨勢

01  EMA推出歐洲臨床試驗互動地圖

歐洲藥品管理局（EMA）宣布在其歐盟臨床試驗信息系統（CTIS）中新增互動地圖功能，為患者和醫療專業人士提供更便捷、更透明的臨床試驗信息獲取渠道。該地圖整合了CTIS中的實時信息，以直觀的儀表盤形式展示正在進行的臨床試驗。

信息來源于EMA官網

02  國家藥監局公開征求《藥品生產質量管理規范（2010 年修訂）》無菌藥品附錄意見

2025 年 3 月 17 日，國家藥監局綜合司發布通知，公開征求對《藥品生產質量管理規范（2010 年修訂）》無菌藥品附錄（征求意見稿）的意見。此次征求意見旨在進一步完善無菌藥品生產質量管理規范，確保無菌藥品的質量與安全。截止日期2025年5月30日前。

信息來源于國家藥監局官網

03  CDE發布《2024年度藥品審評報告》

近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式對外發布《2024 年度藥品審評報告》。這份報告呈現出 2024 年我國藥品審批工作的諸多成果：全年獲批的 1 類創新藥多達 48 個，境外已上市但境內未上市的藥品有 89 個，這些藥品覆蓋腫瘤、神經系統疾病、內分泌系統疾病、抗感染等近二十個治療領域 。

《2024 年度藥品審評報告》對藥品注冊申請受理、審評審批等環節，展開了系統性分析。從報告披露的數據和內容可知，我國藥品注冊申請申報量處于持續攀升態勢，新藥、好藥上市速度加快。與此同時，藥品研發技術指導原則體系持續優化，不僅貼合當前國內藥品研發實際，緊跟國際前沿趨勢，還逐步與國際標準接軌。在國際合作方面，國家藥監局積極推動國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）指導原則的落地實施，71 個 ICH 指導原則已全部得到采納。如今，我國在 ICH 指導原則的實施和遵循程度上，與歐美日等其他 ICH 國際監管機構成員的水平基本相當。

信息來源于CDE官網

04  國家藥品抽檢年報（2024）

國家藥監局組織各省（自治區、直轄市）藥品監管部門與相關檢驗機構，在全國范圍內對部分生產、經營、使用等環節的藥品質量開展抽查檢驗工作，評估上市后藥品的質量狀況，打擊制售假劣藥品行為。通過構建更加科學高效權威的藥品上市后監管體系，提升藥品抽檢的科學性、靶向性、準確性，增強服務藥品監管的實際效能，持續筑牢藥品安全底線。2024年國家藥品抽檢結果顯示，當前我國藥品安全形勢總體平穩可控，藥品質量持續保持在較高水平。

信息來源于網絡

05  國家藥監局 國家衛生健康委關于頒布2025年版《中華人民共和國藥典》的公告

根據《中華人民共和國藥品管理法》，2025年版《中華人民共和國藥典》經第十二屆藥典委員會執行委員會全體會議審議通過，2025年3月25日予以頒布，自2025年10月1日起施行。

信息來源于國家藥監局官網

06  美歐圍繞干細胞治療動作頻出，監管態勢引關注

當地時間 3 月 13 日，美國衛生與公眾服務部（HHS）部長小肯尼迪主持再生醫學閉門圓桌會議，探討降低干細胞治療監管壁壘。約十幾名外部參與者，以及 FDA 代理局長 Sara Brenner 等政府官員參會，負責細胞和基因治療藥物監管的 CBER 主任 Peter Marks 未出席。

小肯尼迪此前多次表態要減少對干細胞的監管。此次會議圍繞《公共衛生服務法案》第 351 章和第 361 章展開討論，前者要求細胞作為藥品需通過臨床試驗，后者對特定細胞和組織產品監管相對寬松。但目前尚未形成具體行動方案。

同日，歐洲藥品管理局（EMA）發文，警示未經監管的先進治療藥物產品（ATMPs）存在嚴重健康風險。這些產品多通過網絡宣傳售賣，缺乏有效性和安全性證據，不僅可能帶來副作用，還會給患者造成經濟和心理負擔。EMA 呼吁患者謹慎選擇治療方案，多咨詢官方信息源和專業醫療人員。

信息來源于網絡

行業動向

01  阿斯利康斥資 10 億美元收購 EsoBiotec，加速布局細胞治療領域

2025 年 3 月 17 日，英國制藥巨頭阿斯利康宣布，將以最高 10 億美元（約合人民幣 72 億元）收購比利時生物技術公司 EsoBiotec，全力進軍細胞治療領域。

阿斯利康表示，EsoBiotec 的工程納米體慢病毒（ENaBL）平臺優勢顯著，能在體內對免疫細胞進行基因改造，短短幾分鐘即可完成轉化細胞療法治療，極大地優化了目前需數周時間的治療流程。借助該平臺，阿斯利康有望開發出更高效、便捷的細胞治療方案，直擊癌細胞。

阿斯利康腫瘤血液學研發執行副總裁蘇珊?加爾布雷斯博士指出，通過與 EsoBiotec 合作，阿斯利康可運用其 ENaBL 平臺，以靜脈注射方式向 T 細胞傳遞遺傳指令，精準識別并摧毀腫瘤細胞。這一創新治療模式，較傳統自體細胞療法從體內取出細胞改造后再回輸的流程，具備顯著的可擴展性優勢。

阿斯利康目前臨床已有七個細胞治療項目，而此次收購 EsoBiotec，標志著其在細胞治療領域布局的重大升級。EsoBiotec 成立于 2020 年，專注于體內 CAR - T 細胞療法研發，其 ENaBL 平臺具有模塊化、簡化治療流程及高成本效益等特點，為癌癥治療帶來全新變革。阿斯利康此舉有望在細胞治療領域掀起新的發展浪潮，為更多患者帶來希望 。

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02  博鰲樂城干細胞大會：三項干細胞技術落地，價格公開

2025 年 3 月 22 日，備受矚目的博鰲樂城干細胞大會盛大開幕。會議期間，樂城管理局重磅發布我國干細胞領域關鍵信息，首次披露干細胞審批通過項目、價格備案流程、準入條件及轉化應用路徑，三項突破性干細胞治療技術率先落地應用，為相關疾病患者帶來新希望。

樂城管理局同時公布了三大獲批項目的價格：膝骨關節炎治療（臍帶間充質干細胞注射液，單次 3.6 萬元）、慢性阻塞性肺病療法（自體肺細胞移植，單次 15 萬元）、心力衰竭干預方案（異體間充質干細胞連續輸注，單次 6 萬元） 。這一舉措不僅為患者提供了更透明的治療價格指導，也標志著干細胞治療正式進入規范化、透明化的新紀元。

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03  Capricor 公司外泌體療法 BLA 獲 FDA 受理并被授予優先審評資格

近日，專注細胞與外泌體療法的生物技術公司 Capricor Therapeutics 宣布，其創新療法 Deramiocel（CAP-1002）用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）心肌病的生物制品許可申請（BLA）已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）受理，且被授予優先審評資格。FDA 將于 2025 年 8 月 31 日作出最終審批決定，若獲批，Deramiocel 將成為全球首款上市的 DMD 心肌病治療藥物。

CAP-1002 是一款基于同種異體細胞外泌體的創新藥物，其治療機制是通過心臟來源細胞（CDCs）分泌的外泌體發揮作用。這些外泌體含有非編碼 RNA 和蛋白質等有效成分，可改善肌肉瘢痕和纖維化狀況，增強心臟功能，還具備免疫調節特性。

不久前，Capricor 公布了 HOPE-2 開放標簽擴展（OLE）試驗為期三年的積極結果。該試驗聚焦于評估 CAP-1002 對晚期杜氏肌營養不良患者，尤其是已失去行走能力患者的治療效果。三年數據分析表明，CAP-1002 治療的患者心臟功能有改善跡象，基線時射血分數高于 45% 的患者療效更為顯著，凸顯早期和持續治療的重要性。此外，與歷史數據集中的 DMD 患者相比，接受 CAP-1002 治療的患者在 PUL v2.0 總分上展現出具有統計學意義和臨床相關性的改善。

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研究進展

01  日本用iPS細胞治療脊髓損傷、2名患者運動功能得以改善

近日，日本慶應義塾大學研究團隊宣布取得重大突破：世界首例使用iPS細胞治療脊髓損傷成功案例。在一項臨床研究中，四名患者接受了由誘導多能干細胞(iPS細胞)制成的神經干細胞移植，其中兩人運動功能顯著改善——一位老年患者從最低A級提升至D級，現可獨立站立并開始練習走路；另一位患者提升至C級，已能獨自進食。

該技術通過將200多萬個iPSC衍生細胞移植到患者脊柱，并結合康復治療，為長期以來被視為醫學難題的脊髓損傷提供了新希望。研究證實該療法安全性良好，無嚴重不良反應，研究團隊正計劃開展進一步臨床試驗，以期獲得國家批準，徹底改變脊髓損傷患者被迫終身殘疾的現狀。

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02  美研究團隊發現新藥 DDL - 920 重塑中風康復可能

近日，來自美國加州大學洛杉磯分校健康中心的研究團隊在《自然通訊》雜志發表了一篇題為《Parvalbumin interneurons regulate rehabilitation-induced functional recovery after stroke and identify a rehabilitation drug》的研究論文。研究團隊首次發現一種能在模型小鼠身上完全重現中風物理康復效果的藥物DDL-920。這項研究源于科學家對康復機制的深入探索，發現中風會導致大腦遠離損傷部位的連接缺失，特別是負責產生伽馬振蕩的小白蛋白神經元連接受損，而成功的康復能夠恢復這些伽馬振蕩。

卡邁克爾教授指出，當前中風康復效果有限，因為大多數患者無法維持所需的康復強度，而這種特別設計用于刺激小白蛋白神經元的新藥能顯著恢復運動控制能力，有望將中風康復推進到分子醫學時代，雖然在人體試驗前仍需進一步研究其安全性和有效性，但為中風這一成人殘疾主要原因提供了嶄新治療希望。

原文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41467-025-57860-0

03  復旦AI4S重磅突破：腦脊接口讓癱瘓者重新行走

復旦大學類腦智能科學與技術研究院加福民團隊創造了醫學奇跡：全球首創"三合一"腦脊接口技術已成功完成4例臨床驗證手術，讓嚴重脊髓損傷患者重獲行走能力。該突破性技術通過微創手術在腦與脊髓間搭建"神經橋"，僅需4小時同步植入電極，術后24小時內患者即可恢復腿部運動，兩周內實現自主控腿行走超5米。

與國際先例相比，該技術創傷小、手術一次完成、康復更快，核心優勢在于輕量級AI算法實現實時解碼和精準電刺激參數計算。令人振奮的是，患者術后不到兩周便表現出神經重塑效果，這意味著未來患者可能通過訓練最終擺脫設備依賴。團隊將繼續完善設備、積累數據、迭代算法，為全球2000萬脊髓損傷患者帶來希望，標志著脊髓損傷治療進入"神經功能重建"新紀元。

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04  外泌體鼻噴霧劑，可將老年癡呆的進展延緩10-15年

2024年鼻噴外泌體治療老年癡呆取得多項突破性進展：11月，德克薩斯農工大學醫學院在《細胞外囊泡雜志》發表研究，證實人類誘導多能干細胞衍生的神經干細胞外囊泡可減輕阿爾茨海默病中小膠質細胞的促炎反應，減少大腦炎癥和斑塊積聚，有望延緩疾病進展10-15年；國內I/II期臨床試驗初步結果顯示該療法安全且耐受性良好，認知功能評估呈現積極趨勢；

機制研究揭示外泌體通過多重途徑發揮作用，包括抑制小膠質細胞激活、傳遞特定microRNA減少β淀粉樣蛋白生成、恢復突觸功能和促進神經發生；與傳統給藥方式相比，鼻內給藥能更有效繞過血腦屏障，藥物一小時內可通過嗅覺和三叉神經通路快速到達大腦，減少全身副作用；盡管在外泌體提取純化成本、標準化和長期安全性方面仍存挑戰，但作為多功能治療工具，其應用前景廣闊。

原文鏈接：https://doi.org/10.1002/jev2.12519