監管趨勢
01 CDE公開征求ICH《M15：模型引導的藥物研發一般原則》指導原則草案意見
ICH《M15:模型引導的藥物研發一般原則》指導原則現進入第3階段區域公開征求意見階段。按照ICH相關章程要求，ICH的監管機構成員需收集本地區關于第2b階段指導原則草案的意見并反饋ICH。2024年12月6日該指導原則內容及中文譯文向社會公開征求意見。截止時間為2025年2月15日。
信息來源于CDE官網
02 CDE發布《新藥全球同步研發中基于多區域臨床試驗數據進行獲益風險評估的指導原則（征求意見稿）》
為進一步鼓勵新藥全球同步研發、同步申報、同步審評和同步上市，在《E17：多區域臨床試驗計劃與設計的一般原則》的基礎上，明確基于全球新藥研發臨床試驗數據在中國申請注冊上市時進行獲益-風險評估的具體技術要求，藥審中心（CDE）起草了《新藥全球同步研發中基于多區域臨床試驗數據進行獲益風險評估的指導原則（征求意見稿）》，2024年12月13日在中心網站予以公示，以廣泛聽取各界意見和建議。征求意見時限為自發布之日起2個月。
信息來源于CDE官網
03 FDA 成立真實世界證據創新中心（CCRI）
美國食品藥品監督管理局（FDA）于2024年12月12日宣布成立藥品審評和研究中心（CDER）真實世界證據創新中心（CCRI），旨在協調和推動真實世界數據（RWD）及真實世界證據（RWE）在監管決策中的應用。
FDA指出，過去幾十年中，支持藥物開發的數據量和復雜性顯著增加。隨著計算能力的提升以及流行病學和統計學方法的進步，這一變化正在重塑藥物的開發、生產和使用方式。
根據2021年11月在《臨床藥理學與治療學》上發表的一項研究顯示，包含RWE研究的新藥和生物制品的批準比例從2019年的75%（51個批準中有38個）上升至2021年的90%（59個批準中有53個），并在2021年上半年進一步提升至96%（26個批準中有25個）。
FDA將患者健康數據（例如來自患者登記和醫療索賠的信息）視為RWD，這些數據有助于生成RWE，從而為醫療產品的安全性和有效性提供重要見解。
信息來源于FDA官網
04 CDE發布《治療用生物制品申報臨床試驗申請模塊2.3藥學資料撰寫要求（征求意見稿）》
近年來，生物制品申報數量與日劇增，尤其是臨床試驗申報數量占比較大。為了更好地服務申請人，指導臨床試驗申報資料中藥學研究相關內容的撰寫，提高申報資料質量，藥審中心（CDE）結合審評工作實踐，起草了《治療用生物制品申報臨床試驗申請模塊2.3藥學資料撰寫要求（征求意見稿）》。征求意見時限為自發布之日2024年12月16日起一個月。
信息來源于CDE官網
05 CDE發布《藥物臨床試驗樣本量估計指導原則（試行）》
?為指導申辦者在藥物臨床研發過程中進行科學合理的樣本量估計，藥審中心（CDE）組織制定了《藥物臨床試驗樣本量估計指導原則（試行）》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，2024年12月23日予以發布，自發布之日起施行。
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06 CDE發布《模型引導的創新藥物劑量探索和優化技術指導原則》
為推動創新藥物高質量發展，進一步指導我國創新藥物臨床試驗階段劑量探索和優化，藥審中心（CDE）組織制定了《模型引導的創新藥物劑量探索和優化技術指導原則》。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審查同意，2024年12月23日予以發布，自發布之日起施行。
信息來源于CDE官網
07 FDA 發布指南草案解決臨床研究中的方案偏差問題
美國食品藥品監督管理局（FDA）于2024年12月26日發布了《藥品、生物制品和器械的臨床研究中的方案偏差》指南草案，旨在幫助申辦人、臨床研究人員和倫理委員會（IRB）明確、識別和報告臨床研究中的方案偏差。
該指南強調，臨床研究方案是研究設計的核心文件，它直接或間接參考相關的研究計劃，詳細記錄研究的目標、目標人群、計劃程序、研究產品管理、數據采集方法、監測和監督計劃，以及統計分析方案。在實際執行臨床研究的過程中，可能會出現與方案中所描述的具體內容不一致的情況。
信息來源于FDA官網
行業動向
01 首個用于治療兒童患者SR-aGVHD的“現貨型”細胞療法獲批上市
美國FDA近日批準Mesoblast公司開發的Ryoncil（remestemcel）上市，此產品成為首個獲批用于治療2個月及以上兒童患者類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的間充質基質細胞（MSC）療法。
SR-aGVHD是一種嚴重的并發癥，通常在同種異體造血干細胞移植后發生。Ryoncil通過抑制T細胞增殖及下調促炎細胞因子來調節T細胞介導的炎癥反應，其安全性和療效在一項涉及54名兒童患者的研究中得到驗證。結果顯示，30%的參與者在28天內實現完全緩解，41%實現部分緩解。最常見的不良反應包括感染、發熱和出血等。
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02 百時美施貴寶簽署超13億美元協議囊獲阿爾茨海默病療法
BioArctic公司宣布與百時美施貴寶公司簽署全球獨家許可協議，涉及其開發的靶向焦谷氨酸修飾β淀粉樣蛋白（PyroGlu-Aβ）的抗體項目，包括BAN1503和BAN2803。
BAN2803采用了BioArctic公司的BrainTransporter技術旨在解決抗體和酶等生物制品在腦部吸收因血腦屏障的存在而受到嚴重限制，主要是由于其分子體積較大。該技術利用轉鐵蛋白受體（TfR），促進藥物跨越血腦屏障以優化在大腦中的遞送。根據協議，BioArctic將獲得1億美元的預付款及高達12.5億美元的里程碑付款。該項目旨在靶向導致阿爾茨海默病癥狀的PyroGlu-Aβ聚集體。百時美施貴寶將負責全球范圍內的開發和商業化，BioArctic將保留這些產品在北歐地區共同商業化的選擇權。
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研究進展
01 全球首例：iPS細胞體外受精技術孕育的嬰兒出生
近日美國紐約細胞科技公司Gameto, Inc.公布了一項名為Fertilo 的輔助生殖技術。該技術利用誘導多能干細胞幫助胚胎在體外成熟，并成功產下首例通過Fertilo 技術受孕的嬰兒。
Gameto 的研究人員表示Fertilo細胞療法不依賴激素注射來使卵子成熟，而是利用源自人類誘導多能干細胞 (iPSC) 的卵巢支持細胞 (OSC)，并利用它們幫助未成熟卵子在實驗室的試管中成熟。該技術克服了傳統體外受精的主要挑戰，例如治療周期長、副作用大以及精神和身體壓力大。
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