監管趨勢
01 FDA發布政策程序手冊詳述ICH Q12 中既定條件的實施
美國 FDA 于2024年10月16日發布了政策和程序手冊《MAPP 5018.3 Implementation of Established Conditions as Described in ICH O12》，幫助藥品審評與研究中心(CDER)藥品質量辦公室(OPQ)員工對擬定的既定條件(established conditions，Ec)和相關報告類別進行評價。
信息來源于FDA官網
02 NMPA發布《生物制品分段生產試點工作方案》
2024年10月22日，國家藥品監督管理局正式推出了《生物制品分段生產試點工作方案》。該試點自方案印發之日起實施，至2026年12月31日結束。這一政策的實施，旨在滿足生物醫藥產業高質量發展的需求，同時進一步優化資源配置，提升生物制品的生產效率與質量控制水平。
生物制品分段生產的試點將幫助企業更有效地管理每個生產環節的質量，并通過專業化分工和資源優化配置，顯著提高生產效率。此外，隨著審評審批流程的簡化，創新生物制品的上市時間也將大幅縮短。這一系列措施預計將推動我國生物制品行業的健康發展，為企業創造更廣闊的市場機遇。
信息來源于NMPA官網
03 CDE發布《罕見病藥物臨床藥理學研究技術指導原則》征求意見稿
為科學指導和規范罕見病藥物的臨床藥理學研究與評價，促進罕見病藥物的研發，藥品審評中心（CDE）組織起草了《罕見病藥物臨床藥理學研究技術指導原則（征求意見稿）》。征求意見時限為自發布之日2024年10月12日起一個月。
信息來源于CDE官網
04 CDE發布通知：創新藥及部分品種申報上市，可提供受理靠前服務
2024年10月24日，藥品審評中心（CDE）發布通知， 為進一步鼓勵藥物研發創新，促進生物醫藥產業高質量發展，加快新藥好藥上市，經請示國家藥品監督管理局同意，2024年11月1日起，對創新藥以及經溝通交流確認可納入優先審評審批程序和附條件批準程序的品種上市許可申請提供受理靠前服務。
信息來源于CDE官網
05 CDE關于發布《可復制型慢病毒檢測共性問題與技術要求》的通告
為提高企業研發和申報的規范性、建立科學規范的審評體系、加快國內細胞和基因治療產品的高質量發展，藥審中心對細胞和基因治療產品中可復制型慢病毒檢測共性問題進行整理，組織制定了《可復制型慢病毒檢測共性問題與技術要求》，經國家藥品監督管理局審查同意，2024年10月28日予以發布，自發布之日起施行。
信息來源于CDE官網
行業動向
01 拜耳Bemdaneprocel細胞療法在治療帕金森病研究中展現積極效果
拜耳旗下的BlueRock Therapeutics公司宣布，其用于治療帕金森病的試驗性細胞療法Bemdaneprocel在為期24個月的研究中顯示出積極數據。在一項多地點、多中心、非隨機、開放標簽、非對照的研究中，12名帕金森病患者接受了Bemdaneprocel細胞在雙側連合后殼核的移植，隨后進行了為期一年的免疫抑制治療。
最新數據顯示，所有參與者在高劑量和低劑量組中的安全性良好，且運動癥狀的相關次要臨床終點表現出積極趨勢，尤其是高劑量組的效果更為顯著。患者對Bemdaneprocel的耐受性良好，未報告與治療相關的不良事件，移植細胞在停止免疫抑制治療后仍持續存活。這些結果表明，Bemdaneprocel可能為帕金森病患者提供持續的運動功能改善。
信息來源于網絡
02 中國首個“漸凍癥”精準治療藥物凱盛迪?獲批上市
2024年10月8日，渤健中國宣布其反義寡核苷酸新藥托夫生注射液（商品名：凱盛迪?）已獲得中國國家藥品監督管理局的附條件批準，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。凱盛迪?成為中國首個獲批的ALS精準治療藥物，標志著我國在ALS治療領域的重大進展。
ALS是一種常見的運動神經元病，通常導致患者肌肉無力和萎縮，存活時間一般為3-5年。SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS病例的2%，屬于超罕疾病，患者應盡早進行基因檢測以確保精準診斷和治療。凱盛迪?是一種通過減少SOD1蛋白合成，減輕運動神經元損傷，從而減緩疾病進展的反義寡核苷酸（ASO）藥物，為ALS患者帶來了新的治療選擇。
信息來源于網絡
03 艾伯維Vyalev帕金森病療法獲FDA批準
艾伯維（AbbVie）近日宣布，其治療晚期帕金森病（PD）的新藥Vyalev（foscarbidopa和foslevodopa）已獲得美國FDA批準，成為FDA批準的首款基于左旋多巴的皮下24小時持續輸注療法。
該批準基于一項為期12周的關鍵性3期臨床試驗，結果顯示Vyalev在改善患者運動能力波動方面表現優越，治療組的運動癥狀控制較佳時間增加了2.72小時，活性對照組這一數值為0.97小時（p=0.0083）。此外，伴隨進行的52周開放標簽研究評估了Vyalev的長期安全性和有效性。研究還顯示，Vyalev的大部分不良反應為輕度至中度，最常見的（發生率≥10%且高于活性對照組）包括注射部位反應、幻覺和運動障礙（dyskinesia）。Vyalev作為左旋多巴和卡比多巴的前體藥物，能夠通過皮下泵持續輸注，確保藥物在體內的穩定濃度，為全球超過1000萬名帕金森病患者提供了新的治療方案。
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研究進展
01 Communications biology | 日本慈恵會醫科大學利用iPSC技術成功培育人豬嵌合腎類器官
近日，來自日本慈恵會醫科大學橫尾隆教授團隊在Nature子刊Communications Biology上發表了題為《Generation of human-pig chimeric renal organoids using iPSC technology》的研究論文。研究團隊通過對現有培養系統進行調整，使含有人、豬兩種細胞的嵌合腎臟類器官表現出早期腎臟發育的特征。雖然進一步使嵌合體腎臟類器官獲得腎功能，仍然是一個巨大的挑戰，但此研究為人源化異種腎臟制造研究奠定了重要基礎。
原文鏈接：https://www.nature.com/articles/s42003-024-06986-w
02 Alzheimer's & Dementia | 凱斯西儲大學研究：Ozempic或能有效降低2型糖尿病患者阿爾茨海默病確診風險
近日，來自美國凱斯西儲大學的研究團隊在Alzheimer's & Dementia上發表了題為《Associations of semaglutide with first-time diagnosis of Alzheimer's disease in patients with type 2 diabetes: Target trial emulation using nationwide real-world data in the US》的研究論文。研究團隊發現與其他糖尿病藥物相比，諾和諾德（Novo Nordisk）所開發的Ozempic（semaglutide，司美格魯肽）與2型糖尿病（T2DM）患者確診為阿爾茨海默病（AD）風險降低40%-70%相關。諾和諾德已啟動兩項3期臨床試驗，在早期阿爾茨海默病患者中評估Ozempic與安慰劑相比的療效和安全性。
原文鏈接：https://dol.org/.10.1002/alz.14313
